Uvedomenie si potenciálu reformy HTA

Hodnotenie zdravotníckych technológií (Health Technology Assessment - HTA) je kľúčovým krokom na dlhej ceste nového lieku k pacientom, ktorí ho potrebujú. Cesta k pacientovi je dlhá a neistá, od laboratórneho výskumu a klinických skúšok až po prísne kontroly zo strany regulačných orgánov, aby sa zabezpečilo, že liek je bezpečný a účinný.

Jedným z posledných krokov pre malú časť potenciálnych produktov, ktoré prekonajú tieto prekážky, je hodnotenie orgánmi HTA s cieľom určiť hodnotu nového lieku. Tá informuje o zásadných rozhodnutiach prijatých na národných úrovniach o tom, či a ako sa bude nový výrobok používať a kým.

Tento proces je zložitý a vyžaduje si významnú prácu vývojárov liekov pri generovaní údajov, ktoré orgány HTA potrebujú, aby dospeli k rozhodnutiu založenému na dôkazoch. V Európe vývojári liekov čelili výzvam vyplývajúcim z rôznych prístupov jednotlivých členských štátov.

Tento problém uznali aj tvorcovia politík a vyústil až do schválenia Nariadenia EÚ o HTA (EU HTA Regulation). Ten teraz vytvára právny rámec pre európske krajiny na spoluprácu na jedinom spoločnom hodnotení klinických dôkazov pre nové produkty, a nie na 27 samostatných procesoch. Práca na úrovni EÚ v tejto oblasti bola zameraná na zdieľaných prístupoch na analýzu klinických informácií, ktoré môžu národné orgány použiť pri rozhodovaní o cenách a úhrade.

Hlavným cieľom je zníženie duplicity práce a zvýšenie efektivity prostredníctvom spoločného klinického hodnotenia (Joint Clinical Assessment - JCA). Nakoľko sa nariadenie EÚ o HTA od 12. januára 2025 vzťahuje na onkologické lieky a pokrokové terapie, Európska federácia farmaceutického priemyslu a asociácií (EFPIA) sa čoraz viac obáva, že implementácia by mohla zložitú situáciu ešte zhoršiť.

Cieľ bol správny, no jeho realizácia sa formuje ako kontraproduktívna. Tu je dôvod.

Nevyriešené napätie

JCA sa budú, ako už názov napovedá, vyrábať spoločne so vstupmi zo všetkých krajín. Od národných orgánov HTA sa potom očakáva, že pri dokončovaní svojich hodnotení tieto JCA náležite zohľadnia.

Je však čoraz jasnejšie, že napätie medzi spoločným  EÚ HTA a národnými HTA nový systém úplne nevyrieši.

JCA boli predstavené ako spôsob, akým sa členské štáty môžu zosúladiť na aspektoch tohto zložitého procesu, ktoré sú pre všetky štáty spoločné, čím by sa zefektívnila významná časť klinického hodnotenia. Od samého začiatku bolo cieľom prekonať fragmentáciu a duplicitu, ktorá brzdí HTA v Európe.

Žiaľ, teraz keď vstupujeme do fázy implementácie, existujú jasné náznaky, že členské štáty uprednostňujú prispôsobenie nového systému existujúcim procesom namiesto toho, aby sa opierali o prístupy spolupráce, ktoré by sa dali uplatniť v celej Európe. To by znamenalo, že namiesto  EÚprístupu, ktorý sľubovala reforma HTA, sa národné autority snažia zachovať status quo na neurčito.

Zvyšovanie administratívnej záťaže

Nariadenie o HTA bude súčasťou komplexného systému. Vývojári už poskytujú relevantné informácie na informovanie o regulačnom hodnotení a súčasne budú musieť predložiť dokumentáciu k procesu JCA – všetko, čo je súčasťou národných postupov HTA.

Pokiaľ ide o  EÚ HTA, namiesto zefektívnenia  a racionalizácie toho, čo je spoločné pre všetky členské štáty, do jedného spoločného hodnotenia, bude nová realita pravdepodobne vyzerať skôr ako spojenie existujúcich vnútroštátnych HTA požiadaviek.

Nariadenie EÚ vyžaduje, aby každé nové spoločné hodnotenie zahŕňalo informácie a údaje podľa najmenej štyroch parametrov: populácia, intervencia, komparátor a výsledky – známe ako PICO, ktoré vymedzujú rozsah daného hodnotenia. Zdá sa však, že namiesto toho, aby sa prispôsobili harmonizovanému PICO, navrhli členské štáty (aspoň v EUnetHTA21) opačný prístup: vytvorenie rozsahu hodnotenia ako kombináciu ich existujúcich požiadaviek, ktoré sa majú zahrnúť do obrovskej matice PICO.

Takže miesto cieleného a efektívneho rozsahu hodnotenia budú vývojári čeliť novej a zložitejšej kombinácii požiadaviek na údaje a analýzy, bez akéhokoľvek prvku predvídateľnosti, ako budú zostavené. Znie to asi zložito (pretože to aj je zložité) a výsledkom bude ďalšia vrstva pri schvaľovaní nových liekov.

Keď sa sprístupnil vykonávací akt upravujúci samotný proces, obavy  farmaceutických spoločností zameranými na výskum sa len prehĺbili. Od vývojárov sa očakáva, že odpovedia na všetky PICO do 100 dní, pričom sa budú riadiť regulačným procesom, ako sa predpokladá vo vykonávacom akte. To bude predstavovať veľkú záťaž na spoločnosti a pre niektoré malé a stredné podniky to môže byť až priveľká záťaž.

Zatiaľ čo Európska agentúra pre lieky (EMA) spopracuje s vývojármi od začiatku procesu predkladania, zdá sa, že nový EÚ HTA zvolil opačný prístup: vývojárovi neponecháva žiadny prehľad o tom, čo musí byť predložené, až do začiatku plynutia 100 dní. Bez ohľadu na to, aké zložité budú PICO, implementačný akt neposkytne vývojárovi žiadnu predvídateľnú príležitosť spojiť sa s hodnotiteľmi, aby pochopili lepšie ich očakávania alebo ponúkli alternatívne odpovede.

Návrat na správnu cestu

Úspech nariadenia EÚ o HTA závisí od poskytovania vysokokvalitných správ JCA, ktoré poskytujú pridanú hodnotu národným orgánom s rozhodovacou právomocou. Je nevyhnutné, aby bol k dispozícii dostatok času na vykonanie požadovaných analýz a dokončenie dokumentácie klinických dôkazov.

EFPIA a jej členovia sú ochotní konštruktívne prispieť k zlepšeniu fungovania HTA v Európe.

Pevne veríme, že nariadenie o HTA môže nasmerovať Európu na správnu cestu, ak budúci systém uzná úlohu spoločností ako kľúčových zainteresovaných strán v procese a umožní opätovné vyváženie pracovného zaťaženia v súlade s príslušnými právomocami a záväzkami.

HTA EÚ sa nemôže stať duplikátom vnútroštátnych systémov HTA financovaných EÚ. Nemôže zaviesť ani podmienky, ktoré developer ťažko spĺňa.

Európa potrebuje reformu HTA. Našou spoločnou úlohou je teraz zabezpečiť, aby sme našli spôsob, vďaka ktorému bude nové nariadenie fungovať tak, ako bolo jeho pôvodným cieľom.

 

Nathalie Moll, EFPIA Director General pre EURACTIV ako súčasť série "Europe’s new Health Technology Assessment Regulation (HTAR) on the horizon"

.

« Späť