Realita o liekoch na zriedkavé choroby: vysvetľujeme nebezpečné tvrdenia

Inovatívna liečba pre pacientov so zriedkavými chorobami dnes čelí viacerým nepravdivým tvrdeniam, kolujúcim vo verejnom priestore. Okrem iného sa traduje, že lieky na zriedkavé choroby sú systémovo neudržateľné a výrazne zaťažujú zdravotnícky a liekový rozpočet krajiny. Tento nepravdivý naratív, mnohokrát násobený tvrdením o ich údajnej neúčinnosti, sa častokrát stáva argumentom pre ich zastavenie smerom ku pacientom.

Podporte našu kampaň o búraní mýtov o zriedkavých chorobách a pozrite si skúsenosti skutočných ľudí - pani Moniky, Ziny, Martiny a  Evy a pána Jána, ktorým inovácie pomohli, prípadne aj zachránili život.

pani Monika - mama pacienta s atypickým hemolyticko-uremickým syndrómom (aHUS)

 

pán Ján - pacient s mnohopočetným myelómom (MM) (viac o ochorení a jeho liečbe sa môžete dozvedieť tu)

 

pani Zina - pacientka s dopa-responzívnou dystóniou (DRD) (viac o ochorení a jeho liečbe sa môžete dozvedieť tu)

 

pani Martina - mama pacientov s primárnou hyperoxalúriou

 

pani Eva - pacientka s hereditárnym angioedémom (HAE) (viac o ochorení a jeho liečbe sa môžete dozvedieť tu)

 

V súvislosti s pripravovanými zmenami v oblasti liekovej legislatívy, ale aj diskusiami o rozpočte v oblasti zdravotníctva sa dlhodobo stretávame s vyjadreniami, že lieky (nielen) na zriedkavé choroby sú príliš drahé a často aj neúčinné. Zároveň verejne zaznievajú aj tvrdenia, že lieky na Slovensku sú rovnako dostupné ako inde v Európe, vrátane našich najbližších susedov.

Radi by sme niektoré tvrdenia uviedli na pravú mieru, a to na základe dát a faktov, ale aj reálnych skúseností odborníkov a samotných pacientov, resp. ich rodinných príslušníkov. Dezinformácie a nepresné tvrdenia totiž ohrozujú prístup pacientov k životne dôležitej liečbe a vytvárajú negatívny obraz o liekoch, ktoré zachraňujú a zlepšujú životy tisícov pacientov na Slovensku.

Prečo práve zriedkavé choroby?

Od roku 2000 vďaka výskumu a vývoju vzrástol počet liekov, ktoré vedia tieto ochorenia liečiť. Kedysi existovalo len 8 liekov na týchto 7 000 chorôb. Dnes je ich viac ako 200. Väčšina z nich je však stále nevyliečiteľná. Mnohé krajiny v Európe sa týmito ochoreniami zaoberajú, realizujú národné plány, zakladajú sa národné centrá a je snaha podporovať ďalej vývoj liekov. Na Slovensku však dochádza k iným tendenciám. Namiesto podpory sa na verejnosti ozývajú rôzne nebezpečné tvrdenia.

 

Tvrdenie 1: Nákladnosť liekov

"Lieky na zriedkavé choroby sú systémovo neudržateľné a výrazne zaťažujú zdravotnícky a liekový rozpočet krajiny."

• Reálne dáta o nákladoch na lieky na zriedkavé choroby: Slovensko 5 % rozpočtu vs. 8–10 % v iných krajinách.
• Zlepšenie zdravotného stavu pacientov = ušetrené náklady na hospitalizáciách, dávkach práceneschopnosti a v iných oblastiach.

 

Tvrdenie 2: Dostupnosť liekov

"Pacienti so zriedkavými chorobami na Slovensku majú rovnaký prístup k inovatívnym liekom ako v iných krajinách EÚ."

• Reálna dostupnosť liekov na zriedkavé choroby Slovensku vs. EÚ je len 33 %, t.j. len 59 zo 181 liekov registrovaných medzi 2012 - 2024.
• Pacient na Slovensku má len 16 % šancu, že sa dostane k liekom schváleným medzi 2020 a 2024.
• Dáta z EFPIA WAIT indikátora a bariéry vstupu na slovenský trh = obava pacientov z budúcnosti.

 

Tvrdenie 3: Účinnosť liekov

“Lieky na zriedkavé choroby nie sú účinné.’’

• 58 % liekov je neúčinných + väčšina liekov nefunguje pre väčšinu ľudí (založené na nemeckej štúdii Wieseler et al., BMJ 2019) - Toto tvrdenie je nepochopením výsledkov nemeckej štúdie. Wieseler et al. nehodnotili, či lieky fungujú, ale či nové lieky prinášajú pridanú hodnotu oproti už existujúcej liečbe. To je zásadný rozdiel. Ak máme účinnú liečbu a nový liek je „len“ rovnako dobrý alebo o trochu lepší, neznamená to, že je neúčinný.

Štúdia v skutočnosti ukázala, že 60 % liekov malo preukázateľnú pridanú hodnotu aspoň pre niektorú skupinu pacientov. To je úspech, nie zlyhanie. Navyše, nemecký systém hodnotenia (IQWIG a G-BA) je jeden z najprísnejších na svete – ak liek nepridá výraznú hodnotu, považujú ho za „bez prínosu“, čo neznamená, že nefunguje.
Realitou je, že všetky lieky registrované EMA musia preukázať účinnosť a bezpečnosť. 90 %+ liekov spĺňa tieto kritériá. Onkologické lieky predĺžili prežívanie pacientov o desiatky percent. Lieky na zriedkavé choroby menia smrteľné diagnózy na zvládnuteľné ochorenia. To nie je neúspech – to je medicínsky pokrok, ktorý zachraňuje životy.

• Príklady úspešnej liečby a vývoja v rôznych oblastiach:

Vývoj RNA-cielenej terapie na liečbu spinálnej svalovej atrofie (SMA) je jedným z príkladov revolúcie v medicíne. 
Kým donedávna deti s najťažšou formou ochorenia zomierali do dvoch rokov a tie s miernejšími formami čelili postupnej deformácii chrbtice, dýchacím ťažkostiam a boli odkázané na pomoc okolia, dnes vďaka liečbe mnohé z nich sedia, chodia a žijú kvalitnejší a dlhší život.

Vývoj tejto terapie tiež prispel k pokroku vo výskume liečby iných bežnejších ochorení. Vedci dnes skúmajú využitie RNA-cielenej terapie na liečbu Alzheimerovej a Parkinsonovej choroby. Investícia do zriedkavej choroby tak nielen priniesla záchranu a skvalitnenie života “iba“ malej skupine pacientov, ale otvorila tiež nové možnosti pre milióny ďalších ľudí.  A takých príkladov je viac.

Viac informácií k danej problematike nájdete aj v aktuálnom tlačovom materiáli tu

Infografiku s kľúčovými údajmi o zriedkavých chorobách nájdete tu