Vedeli ste, že 95 % zo 6 000 – 7 000 identifikovaných zriedkavých chorôb nemá schválenú liečbu?

Pri väčšine týchto chorôb výskum prakticky neexistuje. Hľadanie nových spôsobov liečby je zmarené obrovskými vedeckými výzvami. Pri súčasnom tempe by vývoj liečby všetkých zriedkavých stavov trval viac ako 100 rokov.

Ale milióny Európanov žijúci so zriedkavými chorobami, pri ktorých neexistuje žiadna možnosť liečby, nemôžu čakať 100 rokov. Je teda čas zacieliť na "Moonshot".

STAVANIE NA DESAŤROČIACH VEDECKÉHO POKROKU
Počas posledných desaťročí sa inovácie posunuli vpred míľovými krokmi a objavili sa nové technológie, ako je úprava buniek a génové terapie. V rokoch 2000 až 2021 agentúra EMA schválila viac ako 200 nových liekov na ojedinelé ochorenia, ktoré riešili potreby až 6,3 milióna pacientov so zriedkavými chorobami.

Je toho však oveľa viac, čo môžeme urobiť. Napriek pokroku zostávajú značné neuspokojené medicínske potreby pacientov so zriedkavými a detskými chorobami a ich riešenie si vyžaduje spoluprácu všetkých aktérov.

INOVÁCIA PROSTREDNÍCTVOM SPOLUPRÁCE: ROZŠÍRENIE RIEŠENÍ NA URÝCHLENIE POKROKU
Čo keby sme mali v Európe ekosystém podobný Bostonu, aby sme zabezpečili, že pacienti budú mať prístup k najnovším inováciám? Sieť excelentnosti s infraštruktúrou a odbornými znalosťami by mohla pritiahnuť, udržať a urýchliť rozvojové programy na podporu zriedkavých chorôb a pediatrických inovácií v Európe.

Tým, že sa spojíme, môžeme urýchliť klinický vývoj nových riešení pre dospelých a deti žijúce so zriedkavými ochoreniami, a to vývojom nových návrhov klinických skúšok, zlepšením dátových infraštruktúr a testovacích sietí a definovaním procesov prispôsobených veľmi malým populáciám.

Verejno-súkromné partnerstvá by mohli pomôcť zhromaždiť zdroje na rýchlejšie riešenie problémov, znížiť fragmentáciu a rozšíriť existujúce iniciatívy, aby boli pre pacientov skutočným prínosom. Koalícia partnerov spojí ekosystém výskumu zriedkavých chorôb s cieľom preskúmať možnosti spolupráce a podporiť celý rad verejno-súkromných partnerstiev:

VYLEPŠIŤ ekosystém translačného výskumu, aby sa naplnili výskumné kanály novými terapeutickými možnosťami,
OPTIMALIZOVAŤ klinické štúdie a regulačné cesty pre veľmi malú populáciu pacientov, aby ste znížili riziko a optimalizovali vývoj
ROZVÍJAŤ infraštruktúru na urýchlenie cesty k diagnóze a liečbe.

Touto iniciatívou potvrdzujeme náš záväzok riešiť výzvy zdôraznené v diskusii o farmaceutickej stratégii a využívame túto dynamiku raz za generáciu, aby sme zabezpečili, že Európa bude ťažiť zo špičkovej lekárskej vedy, bude rýchlo reagovať na potreby pacientov a zostane svetový líder v oblasti biofarmaceutických inovácií pre zriedkavé a detské choroby

Inovatívny farmaceutický priemysel podporuje projekt Rare Disease Moonshot.