Intranet
Pacienti so zriedkavými chorobami na Slovensku majú obmedzený prístup k inovatívnej liečbe - tlačová správa
Zriedkavé choroby, ktorých poznáme asi 7 000 typov, postihujú v Európe 27–36 miliónov ľudí. Na Slovensku je to približne 5,53 % populácie, teda asi 300 000 ľudí. Podľa najnovšej správy EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2025 publikovanej v máji 2026, je v Európe pre pacientov so zriedkavými chorobami priemerne plne hradených z verejného zdravotného poistenia 27 % inovatívnych terapií, no na Slovensku je to len 5 %. Čiastočne dostupných je u nás 11 % a plne nedostupných až 85 % liekov. Slovenskí pacienti sú teda v porovnaní s rovnako chorými pacientmi v Európe výrazne znevýhodnení.
EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2025 poukazuje na to, že tzv. „orphan“ lieky (lieky pre pacientov so zriedkavými chorobami) sú v Európe systematicky menej dostupné ako „ne-orphan“ lieky. Tento rozdiel je výraznejší v krajinách strednej a východnej Európy vrátane Slovenska, kde je celková dostupnosť inovatívnych liekov nižšia. Slovensko patrí, podľa analýzy, ktorá sledovala dostupnosť v rokoch 2021 – 2024, medzi krajiny s nízkou úrovňou dostupnosti.
Pacienti na liečbu čakajú výrazne dlhšie než je európsky priemer
Kľúčové pre „orphanových“ pacientov sú rýchla a správna diagnostika, včasná intervencia a čo najskorší prístup k liečbe. Aj v tomto meraní však Slovensko zaostáva. Kým priemerný čas prístupu k orphan liekom v krajinách Európskej únie je 614 dní, na Slovensku pacienti čakajú približne 911 dní, čím sa radíme takmer na samotný koniec rebríčka. Prístup slovenských pacientov k týmto liekom je výrazne oneskorený a pacienti sú často závislí od individuálnych schválení alebo výnimiek.
Liečba zriedkavých chorôb netvorí neúmernú záťaž pre rozpočet
Vo verejnej diskusii sa opakovane objavuje argument, že lieky na zriedkavé choroby sú príliš drahé. Asociácia inovatívneho farmaceutického priemyslu (AIFP) pripomína, že lieky pre pacientov so zriedkavými chorobami tvoria u nás len 5 % z celkového rozpočtu na lieky, zatiaľ čo v iných krajinách EÚ je to 8–10 %. Neplatí teda, že lieky na zriedkavé choroby výrazne zaťažujú zdravotnícky rozpočet.
Rovnako často sa opakujú aj tvrdenia o neúčinnosti inovatívnych liekov. Opak však dokazuje denná prax odborníkov a skúsenosti pacientov. „Môj život je drahší ako váš. Mám totiž angioedém a jeho liečba je príliš drahá. Aspoň podľa mýtov kolujúcich vo verejnej diskusii,” vysvetľuje pacientka Eva so zriedkavou chorobou vo videu, ktoré vzniklo na podporu pacientov so zriedkavými chorobami.
„Áno, pacienti s hereditárnym angioedémom musia vo svojom živote, okrem svojho ochorenia, bojovať aj s takýmito a podobnými nezmyselnými predsudkami, a pritom ich liečba nestojí o nič viac ako liečba mnohých iných ochorení. Práve inovatívna liečba vracia pacientom s hereditárnym angioedémom plnohodnotný kvalitný život a zbavuje ich pocitu, že vôbec trpia na nejaké život ohrozujúce ochorenie. Inovatívna liečba u pacientov s mnohými zriedkavými chorobami zásadným spôsobom zlepšuje kvalitu ich života. Čo by ste urobili vy, keby vám povedali, že váš život je príliš drahý? Odpovedzte si: ak ide o život, stojí to za to,“ dopĺňa prof. MUDr. Mgr. Miloš Jeseňák, PhD, MBA, MHA, Dott.Ric., FAAAAI.
Svoju každodennú skúsenosť zdieľa aj pani Martina, mama malého pacienta, bojujúca za jeho život a dostupnú účinnú terapiu: „Som matka dieťaťa, ktoré by tu už nemalo byť. Má totiž zriedkavé ochorenie, primárnu hyperoxalúriu typu 1, na ktorú existuje iba neúčinná liečba. Aspoň podľa mýtov kolujúcich vo verejnej diskusii.”
„Áno, pacienti s primárnou hyperoxalúriou typu 1 často bojujú, okrem vlastného ochorenia, aj s takýmito predsudkami. Zvyčajne pacienti so zriedkavými chorobami vďaka úspešnej liečbe majú plnohodnotný život. Inovatívna liečba tohto ochorenia dokáže zachrániť život pacienta. Vďaka nej nedochádza k zlyhaniu obličiek a ďalších orgánových systémov, ktoré by mohli viesť k úmrtiu pacienta. Práve naopak, pacienti vďaka inovatívnej terapii žijú svoj život bez klinických ťažkostí. Čo by ste robili vy, ak by vám povedali, že už nemáte žiť? Odpovedzte si: ak ide o život, stojí to za to,“ hovorí MUDr. Viktor Jankó, PhD.
Potrebné sú systémové riešenia
Na väčšinu zriedkavých chorôb dnes stále neexistuje účinná liečba. Tam, kde je moderná terapia dostupná, by však pacienti nemali byť odkázaní na zdĺhavé výnimky a individuálne rozhodnutia. Pacienti so zriedkavými chorobami potrebujú na Slovensku predvídateľný, transparentný a systémový prístup k inovatívnej liečbe. Ak má mať slovenský pacient porovnateľnú šancu na liečbu ako pacient v iných krajinách Európy, zriedkavé choroby musia byť v centre pozornosti zdravotnej politiky, nielen na okraji systému.
Pretože ak ide o život, stojí to za to!
« Späť