Na Slovensku však dochádza k iným tendenciám. Namiesto podpory zaznievajú na verejnosti rôzne nebezpečné tvrdenia.

Asociácia inovatívneho farmaceutického priemyslu reaguje na tieto nepravdivé tvrdenia v rámci aktuálnej kampane. Prostredníctvom relevantných dát a s podporou odborníkov z oblasti medicíny, ako aj samotných pacientov, odkrýva realitu slovenského pacienta: 

Tvrdenie 1: Nákladnosť liekov

"Lieky na zriedkavé ochorenia sú systémovo neudržateľné a výrazne zaťažujú zdravotnícky a liekový rozpočet krajiny."

• Reálne dáta o nákladoch na lieky pre zriedkavé ochorenia - Slovensko 5% rozpočtu vs. 8-10% v iných krajinách.
• Zlepšenie zdravotného stavu pacientov = ušetrené náklady na hospitalizáciách, dávkach práceneschopnosti a v iných oblastiach.

Tvrdenie 2: Dostupnosť liekov

"Pacienti so zriedkavými ochoreniami na Slovensku majú rovnaký prístup k inovatívnym liekom ako v iných krajinách EÚ."

• Reálna dostupnosť liekov na zriedkavé ochorenia Slovensku vs. EÚ je len 33%, t.j. len 59 zo 181 liekov registrovaných medzi 2012-2024.
• Pacient na Slovensku má len 16% šancu, že sa dostane k liekom schváleným medzi 2020-2024.
• Dáta z EFPIA WAIT indikátora a bariéry vstupu na slovenský trh = obava pacientov z budúcnosti.

Tvrdenie 3: Účinnosť liekov

“Lieky na zriedkavé ochorenia nie sú účinné.’’

• 58 % liekov je neúčinných + väčšina liekov nefunguje pre väčšinu ľudí (založené na nemeckej štúdii Wieseler et al., BMJ 2019) - Toto tvrdenie je nepochopením výsledkov nemeckej štúdie. Wieseler et al. nehodnotili, či lieky fungujú, ale či nové lieky prinášajú pridanú hodnotu oproti už existujúcej liečbe. To je zásadný rozdiel. Ak máme účinnú liečbu a nový liek je „len“ rovnako dobrý alebo o trochu lepší, neznamená to, že je neúčinný.

Štúdia v skutočnosti ukázala, že 60 % liekov malo preukázateľnú pridanú hodnotu aspoň pre niektoré skupiny pacientov. To je úspech, nie zlyhanie. Navyše, nemecký systém hodnotenia (IQWIG a G-BA) je jeden z najprísnejších na svete - ak liek nepridá výraznú hodnotu, považujú ho za „bez prínosu“, čo neznamená, že nefunguje.
Realitou je, že všetky lieky registrované EMA musia preukázať účinnosť a bezpečnosť. 90%+ liekov spĺňa tieto kritériá. Onkologické lieky predĺžili prežívanie pacientov o desiatky percent. Lieky na zriedkavé choroby menia smrteľné diagnózy na zvládnuteľné ochorenia. To nie je neúspech - to je medicínsky pokrok, ktorý zachraňuje životy.

• Príklady úspešnej liečby a vývoja v rôznych oblastiach:

Vývoj RNA-cielenej terapie na liečbu spinálnej svalovej atrofie (SMA) je jedným z príkladov revolúcie v medicíne. 
Kým donedávna deti s najťažšou formou ochorenia zomierali do dvoch rokov a tie s miernejšími formami čelili postupnej deformácii chrbtice, dýchacím ťažkostiam a boli odkázané na pomoc okolia, dnes vďaka liečbe mnohé z nich sedia, chodia a žijú kvalitnejší a dlhší život.

Vývoj tejto terapie tiež prispel k pokroku vo výskume liečby iných, bežnejších ochorení. Vedci dnes skúmajú využitie RNA-cielenej terapie na liečbu Alzheimerovej a Parkinsonovej choroby. Investícia do zriedkavého ochorenia tak nielen priniesla záchranu a skvalitnenie života “iba” malej skupine pacientov, otvorila tiež nové možnosti pre milióny ďalších ľudí.  A takých príkladov je viac.

Viac informácií k danej problematike nájdete aj v aktuálnom tlačovom materiáli tu

Infografiku s kľúčovými údajmi o zriedkavých ochoreniach nájdete tu